武汉儿童医院血液肿瘤科最近开出免疫治疗创新药物处方，目前，患儿已完成了第一个疗程治疗，病情稳定，回家休养中，后续还需要进行4个疗程的治疗。这是华中地区儿童专科医院首例开展双唾液酸神经节苷脂(以下简称“GD2”)抗体治疗儿童神经母细胞瘤技术。

女孩名叫萌萌（化名），据父亲介绍，4年前，4岁的萌萌被确诊为高危神经母细胞瘤。接受了化疗、手术和放疗等常规治疗，萌萌病情完全缓解。但两年前不幸再次降临在小萌萌身上，在她的中颅窝底出现新发病灶并压迫视神经导致失明。此时，爸爸从病友交流群中了解到，针对萌萌的情况，国外一种专门针对神经母细胞瘤的特异性抗体药物——GD2单抗靶向免疫治疗药物是最好的选择，当时这种新药在国内还没有上市，萌萌只得再次化疗手术来控制病情。

虽然手术使萌萌病情得到一定控制，但是仍有病灶残留，复发的风险很大。2021年底，GD2单抗在中国获批上市。双唾液酸神经节苷脂（GD2）是神经母细胞瘤中一致表达的肿瘤相关抗原，与GD2抗体结合后，可识别并破坏肿瘤细胞。

2022年3月，武汉儿童医院血液肿瘤科为萌萌开出首张GD2单抗处方，重燃一家人的战胜疾病的信心。

一切准备就绪，3月25日，萌萌开始了GD2单抗的第一个疗程的输注。GD2免疫治疗一共5个周期，每个周期上药时间长，住院期间需要24小时不间断持续输注共10天；其常见不良反应有发热、疼痛、超敏反应、毛细血管渗漏综合征和低氧血症等，严重的并发症甚至会危及患儿生命。

在整个用药过程中，血液肿瘤科医护人员全程严密监测萌萌的病情变化。萌萌每一次的生命体征监测，每一次的体重的称量，每24小时的出入量统计，每一次输液管道的更换等，都牵动着每个医护人员的神经。幸运的是，在医护的精心照护下，第一个周期的治疗，萌萌只出现了轻微的发热不良反应，耐受性良好，顺利出院。萌萌成为华中地区儿童专科医院首例使用GD2单抗靶向药治疗高危型神经母细胞瘤的患儿。

我科主任医师李晖介绍，神经母细胞瘤是婴儿和儿童最常见的、恶性程度较高的颅外实体肿瘤，占儿童恶性肿瘤的8%~10%。其发病部位常见于交感神经系统起源的部位：肾上腺、颈部、后纵膈、腹膜后以及盆腔的脊神经组织。由于原发部位隐匿、易转移等特点，不仅早期诊断困难且约一半患儿确诊时即处于高危状态。即使经过综合治疗，高危神经母细胞瘤患儿的预后仍较差，长期生存率不足50%，被称为“儿童肿瘤之王”。高危患儿亟需更有效的治疗手段，提高远期生存率。

GD2 单抗的治疗是生物免疫治疗在神经母细胞瘤的全新应用，使高危神经母细胞瘤治疗在手术、化疗、放疗、移植后可以提高约10%左右的长期生存率。但同时单抗的费用也是昂贵的，也希望通过此次首例用药，尽早将儿童神经母细胞瘤的免疫治疗创新药物引进国内并纳入医保，让更多患儿家庭受益。